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Europa aprueba un medicamento huérfano desarrollado por el CSIC para tratar una enfermedad rara

MADRID, 18 (EUROPA PRESS)

La Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) ha aprobado un medicamento huérfano desarrollado por el Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC). Se trata del péptido GSE24.2 (gestelmir), dirigido al tratamiento de la disqueratosis congénita, una enfermedad rara que afecta principalmente a niños de entre 3 y 10 años.

Esta dolencia provoca fallos en la médula ósea, fibrosis pulmonar, defectos en la formación de uñas y dientes y el envejecimiento acelerado de algunos tejidos. "El 90 por ciento de los pacientes afectados por esta enfermedad desarrollan fallos medulares. Las principales consecuencias de esos fallos son continuas infecciones, síndromes mielodisplásicos, leucemia y otros tipos de tumores, como el cáncer de cabeza y cuello", ha explicado la investigadora del Instituto de Investigaciones Biomédicas, centro mixto entre el CSIC y la Universidad Autónoma de Madrid, Rosario Perona.

En concreto, el péptido descrito por Perona y su equipo del Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER) forma parte de la disquerina, una proteína del complejo telomerasa, encargado de mantener la longitud y la estructura del extremo de los cromosomas (los telómeros).

"Cuando los telómeros se acortan debido a fallos en la actividad telomerasa las células dejan de dividirse y entran en un proceso de envejecimiento celular. Este defecto es especialmente importante en tejidos que se renuevan muy frecuentemente, como la médula ósea o los epitelios. La molécula GSE24.2 aumenta la actividad telomerasa en las células de los pacientes con disqueratosis congénita e incrementa la capacidad de división de esas células", ha añadido la investigadora.

Según Perona y su equipo, la aprobación por parte de la Agencia Europea del Medicamento del péptido GSE24.2 como medicamento huérfano "abre las puertas" para el diseño de ensayos clínicos que permitan, en el futuro, tratar enfermos con disqueratosis congénita.

Las pruebas serán desarrolladas en colaboración con la empresa Advanced Medical Projects, una 'spin-off' del CSIC dirigida por Antonio Molina.