Un fármaco de Minoryx Therapeutics recibe la designación de medicamento huérfano de la FDA

  • La biotecnológica catalana Minoryx Therapeutics ha recibido la designación de medicamento huérfano para MIN-102, destinado a tratar la adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (X-ALD), por parte de la estadounidense Food and Drug Administration (FDA).
Un fármaco de Minoryx Therapeutics recibe la designación de medicamento huérfano de la FDA
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EUROPA PRESS
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En una entrevista de Europa Press, el cofundador y consejero delegado de Minoryx Therapeutics, Marc Martinell, ha explicado que esta designación se suma a la conseguida en 2016 por la Agencia Europea de Medicamentos: "Ahora tenemos siete años de exclusividad en el mercado de Estados Unidos y diez en Europa".

Esta exclusividad de mercado va acompañada de beneficios como bonificaciones fiscales, asistencias en protocolos y becas de investigación para tratar de desarrollar un tratamiento para la adrenoleucodistrofia, una enfermedad neurodegenerativa crónica, debilitante y potencialmente mortal en la que los tejidos más afectados son los del sistema nervioso central y la corteza adrenal debido a la pérdida de mielina.

Los efectos relacionados con el sistema nervioso central pueden dar lugar a dos fenotipos principales: adrenomieloneuropatía, caracterizada por una disfunción motora progresiva, y la adrenoleucodistrofia cerebral, caracterizada por neuroinflamación grave con resultado de muerte temprana, y actualmente el MIN-102 es el único producto en desarrollo para uso potencial en todos los fenotipos principales.

El MIN-102 previene disfunciones de la enfermedad --mitocondrial, estrés oxidativo, neuroinflamación, desmielinización y degeneración axonal-- y tiene el potencial para tratar tanto la adrenomieloneuropatía como la adrenoleucodistrofia cerebral.

El ensayo de fase 2/3 en pacientes adultos con adrenomieloneuropatía se lanzará durante el primer semestre de 2017: "Estamos comprometidos con el desarrollo de este producto para ofrecer un tratamiento farmacológico para la X-ALD", ha asegurado Martinell.

La X-ALD es una enfermedad minoritaria que se produce a nivel mundial, no se limita a ciertos grupos étnicos, y su incidencia se estima en 1:17.000 de los recién nacidos, y aunque afecta principalmente a los hombres, las mujeres heterocigotas también pueden desarrollar la enfermedad en el transcurso de su vida.

25 MILLONES MOVILIZADOS

Con sede en el Parc TecnoCampus Mataró-Maresme y fundada en 2011 por los doctores Marc Martinell, Joan Aymamí y Xavier Barril, Minoryx Therapeutics, que cuenta con un equipo de 20 profesionales, ha movilizado unos 25 millones de euros en su trayectoria.

En concreto, en 2015 protagonizó la mayor ronda de financiación de una biotecnológica en Catalunya y la tercera de España, con 19,4 millones de euros: "De momento, no prevemos hacer nuevas rondas de financiación", ha precisado Martinell.

La compañía lleva invertido en el desarrollo de este tratamiento alrededor de 10 millones de euros y necesitará entre 20 y 30 millones adicionales para su lanzamiento al mercado.

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