El fármaco es un anticuerpo monoclonal biespecífico que se administra por vía subcutánea y ha demostrado su eficacia en adultos, adolescentes y niños con hemofilia A e inhibidores del factor VIII, un subgrupo de pacientes con un mayor riesgo de hemorragias que hasta ahora cuenta con menos alternativas tgerapéuticas.
La decisión se ha basado en los resultados del estudio fase III 'Haven 1', llevado a cabo en pacientes mayores de 12 años, y en los del 'Haven 2', que ya incluyen niños, que ya han sido publicados en la revista 'The New England Journal of Medicine' y se presentaron en el último congreso de la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia, celebrado en julio en Berlín (Alemania).
En ellos vieron que su uso como tratamiento preventivo puede reducir hasta en un 87 por ciento la tasa de sangrados en los pacientes con esta enfermedad más difíciles de controlar. Después de seis meses de tratamiento, la media de sangrados era de 2,9 episodios, frente a los 23,3 que sufrió el grupo que recibió el tratamiento estándar con agentes de 'by pass' a demanda, no de forma profiláctica.
La FDA concede la revisión prioritaria a los medicamentos que determina que pueden mejorar notablemente la seguridad o la eficacia del tratamiento, el diagnóstico o la prevención de enfermedades graves. En este caso, la compañía espera una decisión sobre la autorización para febrero de 2018.
Asimismo, Roche también ha presentado los datos de ambos estudios ante la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, en sus siglas en inglés) para su autorización y se evaluarán por el procedimiento acelerado. Además, hay otros estudios en curso para evaluar el uso de emicizumab en personas con hemofilia A con o sin inhibidores, y para analizar el uso de esquemas posológicos menos frecuentes.
"Emicizumab puede ayudar de forma notable a las personas con hemofilia A que han desarrollado inhibidores. En estos pacientes, la prevención y el tratamiento de las hemorragias presentan gran dificultad. Estamos colaborando con la FDA con la esperanza de hacer llegar cuanto antes esta nueva opción profiláctica a las personas con hemofilia A e inhibidores", ha destacado la directora médica y máxima responsable de Desarrollo Internacional de Roche, Sandra Horning.
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