Espaldarazo para Oryzon Genomics. La biotecnológica centrara en el desarrollo de terapias para enfermedades con importantes necesidades médicas no resueltas ha anunciado este jueves que la Agencia Regulatoria del Medicamento de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado la designación de medicamento huérfano al primer inhibidor de LSD1 de la compañía, iadademstat, para el tratamiento de pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA).
La autorización de la FDA ha dado un fuerte impulso a la compañía en el Mercado Continuo. Oryzon Genomics se dispara más de un 8%, hasta los 4,1 euros por acción y se sitúa como la más alcista de toda la bolsa española este jueves. De hecho, se sitúa cerca de máximos de 2018 y su capitalización sobrepasa los 200 millones de euros.
Iadademstat es un fármaco experimental de tipo molécula pequeña, activo por vía oral, que actúa como inhibidor covalente de la enzima epigenética LSD1, un remodelador de cromatina que interactúa con una variedad de factores de transcripción involucrados en la leucemia y otros cánceres.
Torsten Hoffmann, director Global de I+D y CSO de Oryzon, ha señalado a raíz de la decisión de la FDA que "recibir la designación de medicamento huérfano para iadademstat en LMA es un reconocimiento importante del papel que los nuevos medicamentos con nuevos mecanismos de acción pueden traer a esta comunidad de pacientes, donde más allá del trasplante de células madre, todavía no tenemos ningún medicamento potencialmente curativo".
Iadademstat está mostrando en su estudio clínico de Fase II en curso Alice una alta tasa de respuesta del 85%, con un inicio de acción rápido y respuestas duraderas. Además, hemos visto un buen perfil de seguridad y tolerabilidad en el tratamiento combinado con azacitidina. Además, están previstos futuros ensayos clínicos de Fase II en tratamientos de combinación adicionales para LMA en la segunda mitad de este año.
La Oficina de Medicamentos Huérfanos de la FDA concede la designación de huérfano para apoyar el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras que afectan a menos de 200.000 personas en los EE.UU. La designación de medicamento huérfano proporciona ciertos beneficios, incluyendo la exclusividad de mercado tras la aprobación regulatoria si se recibe, créditos fiscales y exenciones de tasas para ensayos clínicos cualificados.
Iadademstat ya había recibido previamente la designación de medicamento huérfano por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda.
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