Domingo, 21.01.2018 - 15:07 h

La Fundación BBVA premia los creadores de CRISPR, técnica, capaz de "cortar y pegar" ADN de manera eficaz y barata

El Premio Fundación BBVA Fronteras del Conocimiento en la categoría de Biomedicina ha premiado en su novena edición a Emmanuelle Charpentier, Jennifer Doudna y al español Francisco Martínez Mojica, por ser pioneros en la revolución biológica al impulsar las técnicas CRISPR/Cas 9, una herramienta capaz de editar el genoma mediante un mecanismo que 'corta y pega' secuencias de ADN, con una precisión sin precedentes, y de forma mucho más sencilla y barata que cualquier otro método anterior.

La Fundación BBVA premia los creadores de CRISPR, técnica, capaz de "cortar y pegar" ADN de manera eficaz y barata

Se trata de una tecnología tan eficaz y poderosa que se ha difundido con insólita rapidez entre laboratorios de todo el mundo, "como herramienta para entender la función de los genes y tratar enfermedades", señala el acta del jurado, integrado por ocho expertos europeos y estadounidenses, donde además se ha resaltado la importancia en el desarrollo de esta técnica de la investigación básica, "movida únicamente por la curiosidad", en palabras de Robin Lovell-Badge, del Instituto Francis Crick de Londres (Reino Unido).

Miembros del jurado han subrayado en particular la visión y perseverancia de Martínez Mojica a la hora de investigar un problema biológico al que inicialmente nadie prestaba atención, y que ha acabado generando una técnica revolucionaria. Como indica el acta, "Martínez Mojica identificó la secuencia CRISPR en microorganismos, y descubrió que se trataba de un sistema de defensa contra los virus; Charpentier y Doudna elucidaron el mecanismo molecular de CRISPR/Cas 9 y demostraron que tenía un uso potencial como herramienta universal de edición genómica, abriendo así la puerta a multitud de aplicaciones en prácticamente cualquier organismo".

En sus primeras declaraciones, Charpentier ha declarado que está encantada de compartir el premio con Doudna y Mojica, añadiendo que está convencida del enorme potencial biomédico de la técnica CRISPR. "Me parece muy interesante su utilidad indirecta en experimentos en biomedicina, ya que nos puede ayudar a identificar genes defectuosos en modelos animales e identificar así dianas eficaces para nuevas terapias. La técnica nos va a ayudar a corregir mutaciones dañinas, en futuras terapias génicas", ha señalado.

Por su parte, Doudna comparte el mismo entusiasmo por el potencial de esta técnica en el campo de la biomedicina "para la investigación básica y avanzada sobre la actividad celular, pero también como una herramienta para curar enfermedades genéticas". En su opinión, cree que algunas de sus primeras aplicaciones "se centrarán en la mutación genética que causa la anemia falciforme, así como enfermedades que afectan al ojo".

Finalmente, Martínez Mojica ha asegurado que en su momento "no podía imaginar" la revolución a que ha dado lugar su descubrimiento. Asimismo, ha aprovechado para resaltar con el mayor énfasis la importancia de la ciencia básica. "Si no se financia la investigación básica, no se puede avanzar; si no sabes cómo funciona un organismo, no puedes hacer frente a enfermedades; si no sabes cómo funciona un mecanismo de bacterias, no se te puede ocurrir desarrollar una técnica de edición genómica... Cada proyecto de ciencia básica es un árbol del que no sale un fruto, sino muchos", ha concluido.

"LA SIMPLICIDAD Y LA VERSATILIDAD" DE LA TÉCNICA

El jurado ha destaca do que "la simplicidad y la versatilidad" de, ha impulsado su adopción en los laboratorios de todo el mundo "para comprender la función de los genes y tratar enfermedades". Desde su creación como técnica de edición genómica en 2012, CRISPR/Cas 9 se utiliza para buscar nuevos tratamientos contra numerosas enfermedades -incluyendo el cáncer y el sida-, así como para obtener nuevas variedades vegetales o en aplicaciones medioambientales.

La técnica recorta considerablemente -de años a semanas- el tiempo necesario hasta ahora para alterar el genoma a voluntad, y muchos se han referido a ella como la democratización de la edición genética porque ha colocado esta tecnología al alcance de cualquier laboratorio de biología molecular.

Laboratorios en China y Estados Unidos han empezado a usarla ya, o lo harán en breve, en ensayos clínicos con humanos de tratamientos contra diversos tipos de cáncer. Si estas pruebas demuestran que es seguro editar el genoma en humanos, pronto podrían empezar a ensayarse tratamientos basados en CRISPR/Cas 9 contra muchas otras enfermedades.

'CORTA Y PEGA' GENÉTICO

Esta revolucionaria técnica de edición genética nació en España, gracias a Martínez Mojica quien investigado sobre los mecanismos moleculares que permiten a H. mediterranei adaptarse a los cambios en las concentraciones de sal descubrió, en el genoma de este microorganismo, secuencias genéticas que se repiten a intervalos regulares.

Tras años intentando llegar más al fondo de este misterio, tras conseguir la financiación necesaria y años de estudio, descubrió que secuencias repetidas forman parte de un sistema inmune de los microorganismos, un mecanismo de defensa que permite recordar a los enemigos y actuar contra ellos, y además transmitir esa memoria a la siguiente generación.

Así pues, el CRISPR de los microorganismos viene a ser una vacuna genética: entre las secuencias repetidas, lo que hay son fragmentos del ADN de los invasores, firmas moleculares que permitirán reconocerlos si atacan de nuevo. El momento Eureka en que se dio cuenta de eso "fue el más feliz de mi vida científica con mucha diferencia", asegura Mojica. "El descubrimiento de que los microorganismos tienen un sistema de defensa, como nosotros, fue totalmente sorprendente e inesperado".

El hallazgo despertó un interés creciente por el CRISPR, con grupos de todo el mundo compitiendo por tratar de describir exactamente su funcionamiento. En 2012, Charpentier y Doudna ya habían conseguido reproducir artificialmente el sistema CRISPR/Cas 9. En la naturaleza, el mecanismo CRISPR/Cas 9 destruye a los invasores de los microorganismos a base de cortar su ADN; en concreto, la estructura CRISPR -las secuencias repetidas y los fragmentos de virus- funciona como guía, que lleva a las tijeras -la enzima Cas 9- a la región específica del ADN que se quiere seccionar.

La investigadoras "reprodujeron ese mecanismo en el laboratorio, y demostraron que puede ser usado como "una potente herramienta de edición genómica que puede ser programada para reconocer cualquier fragmento de ADN", según explica Charpentier.

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