Biogen Idec e Isis Pharmaceuticals anuncian colaboración mundial para el programa antisentido para la distrofia miotónica

Biogen IdecIsis Pharmaceuticals, Inc.
DM1, la forma más frecuente de distrofia muscular en adultos, es una enfermedad neuromuscular genética caracterizada por una atrofia y debilidad progresivas del músculo y por espasmos musculares incapacitantes. Está causada por un defecto genético en el gen de la proteína quinasa de distrofia miotónica (DMPK) en el que una secuencia de tres se repite de manera extensa, creando un ARN tóxico anormalmente largo, que se acumula en la célula y evita la producción de proteínas necesarias para la función celular normal. El programa antisentido DM1 de Isis se ha desarrollado para corregir el defecto genético subyacente que causa la DM1.

"La distrofia miotónica es una enfermedad neuromuscular debilitante que a menudo afecta a familias enteras", comenta Steven H. Holtzman, Vicepresidente ejecutivo de desarrollo corporativo de Biogen Idec. "La necesidad no cubierta es enorme, y no existen actualmente terapias que ralenticen o paren la progresión de la enfermedad. La distrofia miotónica posee una causa genética identificable, el programa encaja con nuestra misión de llevar las terapias innovadoras a los pacientes con enfermedades graves neurológicas, y el componente antisentido de Isi cuenta con el potencial de marcar una gran diferencia. Esta colaboración, que se trata de la segunda, refleja el tremendo respeto que poseemos por el liderazgo científico y experiencia en tecnología antisentido".

"DM1 es una enfermedad progresiva que conlleva la pérdida gradual de la función muscular", declara Charles A. Thornton, M.D., School of Medicine en University of Rochester Medical Center. "En las últimas fases, la enfermedad provoca problemas en la respiración y la movilidad para caminar. DM1 normalmente afecta a diferentes personas de una misma familia a través de diversas generaciones, afectando a bebés, adultos jóvenes, y a los miembros más ancianos de una familia a la vez. Las pruebas genéticas pueden ayudar a identificar a las personas con riesgo de desarrollar DM1, pero no existen tratamientos disponibles para retrasar el comienzo de los síntomas o ralentizar la progresión. Debido a que la sustancia causante de la enfermedad en DM1 es una ARN tóxica, la enfermedad es un buen objetivo para el enfoque antisentido de Isis para dirigirse selectivamente al ARN tóxico en la célula, eliminándola y reestableciendo la función celular normal".
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Isis ha optimizado su posición de liderazgo en la tecnología antisentido para descubrir y desarrollar nuevos fármacos para su cartera de productos y para sus socios. La amplia cartera de Isis está formada por 25 fármacos para el tratamiento de diversas enfermedades con especial atención a las enfermedades cardiovascuales, metabólicas y enfermedades graves y neurodegenerativas/raras y el cáncer. El socio de Isis, Genzyme, prevé comercializar el producto principal de Isis, KYNAMRO , tras la aprobación normativa, que se espera para 2012. Las patentes de Isis ofrecen una sólida y amplia protección para sus fármacos y tecnologías. Más información sobre Isis en .
Declaración "Safe Harbor" de Biogen Idec




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Isis Pharmaceuticals® es una marca registrada de Isis Pharmaceuticals, Inc. KYNAMRO es una marca comercial de Genzyme Corporation.