Más de un millón de euros recaudados por ahora para los niños Sanfilippo

Bilbao, 6 ago.- La Fundación Stop Sanfilippo ha conseguido recaudar 1,11 millones de euros en siete meses de campaña para llevar a cabo en España el ensayo clínico que intentará luchar contra el síndrome mediante la transferencia de genes para corregir la deficiencia de los niños en el ADN.

El objetivo de la Fundación es fomentar la investigación de la enfermedad, conocida como alzheimer infantil y que afecta a 70 niños en España, para conseguir una cura o tratamiento lo antes posible y mejorar la calidad de vida de los niños afectados y de sus familias.

Aunque en la actualidad hay varias investigaciones abiertas, el tratamiento más factible es la terapia génica, cuyo coste es de tres millones, que les ofrece el grupo investigador del Nationwide Children's Hospital de Ohio, que lleva más de una década de estudios y ya han experimentado en ratones con buenos resultados.

Naiara García de Andoin vive en Bilbao y tiene tres hijos: Araitz, Ixone y Unai, los tres con síndrome de Sanfilippo de tipo A (existen las variantes A, B, C y D), la más virulenta.

El objetivo de la campaña, según García de Andoin, es tener una oportunidad de tratamiento en 2015, por eso han "corrido muchísimo", aunque "hay que hacer las cosas con seguridad".

La terapia génica se realizaría a través de una inyección que atacaría directamente la raíz del problema mediante la transferencia de genes para corregir la deficiencia en el ADN de los niños e intentaría insertar el gen bueno en las células que contienen el gen defectuoso.

García de Andoin espera que los niños "la tomen como suya y empiecen a generar la enzima que les falta" para que se "empiece a solucionar el problema o, por lo menos, que no se acumule más".

Pero aunque los médicos son "muy optimistas", según García de Andoin, con casos de niños pequeños (es una enfermedad de depósito y tienen poco acumulado y dañado), también dicen que a partir de los ocho años el daño neurológico es irreversible.

Para conseguir los tres millones de euros, la Fundación y diferentes organizaciones han llevado a cabo varias iniciativas, como carreras populares, partidos de fútbol y baloncesto, mercadillos y cenas solidarias, conciertos de música clásica, teatros, desfiles de moda y espectáculos de magia.

"Son más manos y más corazones que luchan con toda la prisa del mundo, porque el reloj es nuestro único enemigo y los niños no están para esperar", ha añadido García de Andoin.

Mientras tanto, los padres de los niños cuentan con la ayuda de los mejores científicos y médicos y entre todos siguen luchando para que los pequeños no pierdan ninguna capacidad y lleguen en las mejores condiciones al ensayo clínico.

En ese momento se impondrá, según García de Andoin, el criterio médico y entrarán los niños que mejor estén y que cumplan los requisitos médicos.

El ensayo clínico será a nivel nacional con niños de variante A y B porque la ciencia no ha avanzado más por ahora.