Una campaña en la Red logra que se aplique a un niño un tratamiento experimental

El caso de Josh Hardy, un niño de siete años, enfermo de cáncer, que ha recibido un tratamiento experimental en EEUU ha abierto un fuerte debate en el país sobre la conveniencia o no de que las campañas sociales iniciadas por familiares de pacientes críticos aprovechando las redes sociales logren presionar a la industria farmacéutica.

Josh fue diagnosticado de una rara forma de cáncer de riñón cuando apenas tenía nueve meses de edad. La enfermedad se extendió rápidamente a otras partes del cuerpo, como el pulmón y obligó a un trasplante de médula que le ha afectado gravemente a su sistema inmunológico. El pasado mes de febrero, los médicos le diagnosticaron un adenovirus, una infección en las vía respiratorias, que lo llevó a un estado crítico. La enfermedad le provocó un fallo renal y cardiaco y los médicos le habían dado apenas unos días de vida.

Su familia inició entonces una intensa campaña a través de las redes sociales, "savejosh", para convencer a la farmacéutica, Chimerix, de que aplicase en el pequeño un fármaco en experimentación, el Brincidofovir, que podría salvarle la vida.

La empresa se negó argumentando que dedicar tiempo para ayudar al pequeño y a otros niños en la misma situación retrasaría la salida del fármaco al mercado. Justificaban además, que si permitían al pequeño el acceso al tratamiento, "tendrían que hacer lo mismo con muchos otros" pacientes en la misma situación y que el caso tendría un coste de 50.000 dólares.

Pero la enorme presión a través de las redes sociales, con más de 20.000 apoyos, obligaron finalmente a la farmacéutica a autorizarlo. Desde la semana pasada, el pequeño es tratado, con otras veinte personas, en este programa piloto.

La Agencia del Medicamento de EEUU contempla la posibilidad de que los pacientes con enfermedades mortales soliciten a las farmacéuticas medicamentos en fase experimental. La práctica se conoce como "uso compasivo", y autoriza el acceso a prgoramas en prueba para aquellos pacientes en los que hayan fallado ya todos los tratamientos. Sin embargo, en la práctica, esta posibilidad es rechazada en numerosas ocasiones por las farmacéuticas.

El caso de Josh ha dividido a los expertos y ha abierto un fuerte debate en EEUU por el hecho de que una campaña iniciada en las redes sociales sea suficiente para presionar a una farmacéutica. "¿Se salva a un niño pero no al resto?" es la pregunta que se plantean en varios medios de comunicación norteamericanos. "Esto no es una forma seria de que los médicos tomen decisiones", dicen otros. Los más críticos dicen entender a los padres de un pequeño en una situación tan crítica, pero censuran lo que han llamado "crowdsurfing" en las decisiones médicas y ven en ello un precedente peligroso. "Se genera un gran dilema moral", ha dicho Arthur Caplan, director de la división de Ética Médica de la Universidad de Nueva York.

No es la primera vez que ocurre un caso similar en EEUU. En junio pasado, la campaña iniciada por los padres de la pequeña Sarah Munaghan consiguió más reunir más de 370.000 firmas de apoyo para que a la niña se le facilitase el acceso a un trasplante. La pequeña había recibido dos trasplantes de pulmón, uno de ellos fracasado, y su estado era crítico. Los médicos españoles, críticos

Aquí en España los médicos también son críticos. La ley contempla la posibilidad de probar fármacos en aquellos enfermos sobre los que ha fallado ya todo tratamiento. Es lo que se denomina "fase compasiva". En muchos casos, suelen ser medicamentos potentes, de elevada toxicidad, como ocurre con los tratamientos de quimioterapia. "En estos casos, los pacientes asumen el riesgo que conlleva por la posibilidad de curación que se les presenta", explica el doctor Antonio Portolés, presidente de la Sociedad Española de Farmacología Clínica y director de la Fundación de Investigación Biomédica del Hospital San Carlos de Madrid.

Pero la propuesta, advierten, siempre debe partir de su equipo médico, que es el que debe presentar la posiblidad una vez fracasados otros tratamientos. "Si un paciente tuviese otra alternativa válida no accedería al ensayo", dice este experto. En la práctica médica, estas situaciones plantean muchas dificultades. "Lo que establece el protocolo de ensayos clínicos es que la elección de los pacientes debe ser aleatoria y "ciega". Los criterios de inclusión son muy exhaustivos y se intenta garantizar que no exista discriminación en el acceso", afirma Anselmo López, investigador del Instituto Aragonés de Salud, y acostumbrado a los criterios de los Comités de Ética. Estos comités con organismos independientes al personal de los centros y encargados de valorar si las propuestas de investigación se ajustan a la legislación y la ética sanitaria vigente."Aquí en España se da una característica que es que los pacientes son muy proactivos, se prestan con mucha facilidad a ensayos clínicos", dice el doctor Antonio Llombart, portavoz de la Sociedad Española de Oncología Médica, "esto es bueno y no ocurre en otros países. En EEUU, cuando propones a un paciente participar en un ensayo viene con su abogado".Aunque Llombart aclara. "Nuestro sistema es muy elitista. Seleccionamos de forma extraordinaria a los pacientes que pueden participar, porque tenemos que estar muy seguros de que la eficacia se debe al tratamiento". Por ello, las personas que pueden participar en un estudio son aquellos que, aunque no tengan respuesta a otros tratamientos, estén en buenas condiciones físicas, fuertes. "Menos del 30 por ciento de los pacientes que tenemos pueden entrar en un ensayo, y no por falta de voluntad. Es casi como sacarse unas posiciones". Los pacientes en estado más crítico son a menudo los que ven en los medicamentos en fase experimental la última esperanza a su situación. Estos pacientes acceden a la fase 1, la que presenta también mayores riesgos porque los fármacos no han sido probados antes en humanos. "Esto requiere organismos fuertes, no en estado terminal", dice Llombart. "Pacientes en los que, aunque hayan fracasado todos los tratamientos, puedan todavía resistir otro más con una elevada toxicidad"Muy crítica, Carmen Flores, de la Asociación Defensor del Paciente, no oculta su disgusto por los ensayos. "Creo que son necesarios, pero se dan numerosas irregularidades", afirma. Los pacientes, dice, no denuncian los problemas porque han dado su consentimiento, pero en la asociación sí tienen constancia de varias quejas. Los permisos, asegura, no siempre cumple con todas las garantías. "Hay pacientes que ni siquiera se enteran, como en el caso de los enfermos psiquiátricos. O están en una situación en la que se abusa de la confianza que tienes con un equipo médico. Creo que existe bastante desprotección y la Administración tendría que vigilar muchísimo qué tipo de ensayos clínicos se hacen. Las farmacéuticas están ganando con ello enormes cantidades de dinero"