Biogen Idec e Isis Pharmaceuticals anuncian colaboración mundial para programa antisentido para la atrofia muscular espinal

Biogen IdecIsis Pharmaceuticals, Inc.Rx
AME es una enfermedad neuromuscular genética caracterizada por la atrofia y debilidad muscular y es la causa más común de mortalidad infantil. Uno de cada 10.000 niños en todo el mundo nacen con AME. Generalmente, los niños con AME parecen normales en el nacimiento, puesto que los síntomas se desarrollan a los pocos meses después y, en las formas más graves de la enfermedad, su esperanza de vida se ve considerablemente reducida. ISIS-SMN de Isis ha sido concebido para compensar el defecto genético subyacente que causa la AME.
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"La AME es una enfermedad que puede acabar con la vida de los niños antes de alcanzar los dos años de edad y en la actualidad no existen terapias para su tratamiento", afirma George A. Scangos, Ph.D., CEO de Biogen Idec. "Es exactamente el tipo de enfermedad y el programa en el que estamos centrados en Biogen Idec. La necesidad no cubierta no podría ser mayor, el programa se ajusta a nuestra misión de ofrecer tratamientos innovadores a los pacientes con enfermedades neurológicas graves y el compuesto antisentido de Isis cuenta con el potencial de ser la primera terapia en salir al mercado con elevada efectividad para esta enfermedad letal. Tenemos un enorme respecto por el liderazgo y la experiencia científica de Isis en la tecnología antisentido y hemos creado una colaboración que une los puntos fuertes de ambas empresas para conseguir un objetivo común".
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La AME es una enfermedad genética grave que afecta a aproximadamente a entre 30.000 a 35.000 pacientes en Estados Unidos, Europa y Japón. Una de cada 50 personas, el equivalente a aproximadamente 6 millones de personas en Estados Unidos, son portadores del gen de la AME. Los portadores no experimentan ningún síntoma ni desarrollan la enfermedad. No obstante, cuando ambos progenitores son portadores, existe un 25% de posibilidades de que sus hijos desarrollen AME. La AME está causada por la pérdida o el defecto del gen de la neurona motora de supervivencia 1 (SMN1 en sus siglas en inglés) que conlleva un descenso en la proteína de la neurona motora de supervivencia (SMN en sus siglas en inglés). SMN es esencial para la salud y la supervivencia de las células nerviosas en la médula espinal responsable del crecimiento y el funcionamiento neuromuscular. La gravedad de la AME se correlaciona con la cantidad de proteína SMN. Los niños con AME de tipo 1, la forma más grave de la enfermedad, producen muy poca cantidad de proteína SMN y tienen una esperanza de vida de menos de dos años. Los niños con la enfermedad de tipo II tienen más cantidades de proteína SMN pero también tienen una esperanza de vida más corta y no son capaces de mantenerse en pie de forma autónoma. Los niños con la enfermedad de tipo III tienen una esperanza de vida normal pero acumulan discapacidades físicas durante toda su vida a medida que van creciendo.
Acerca de ISIS-SMNRx
ISIS-SMN ha sido concebido para tratar todos los tipos de AME infantil mediante la alteración del empalme de un gen estrechamente relacionado (SMN2) para aumentar la producción de la proteína SMN completamente funcional. La Agencia de Alimentos y Fármacos de Estados Unidos ha concedido el estado de fármaco huérfano y la designación de rápido seguimiento a ISIS-SMN para el tratamiento de pacientes con AME. En diciembre de 2011, Isis inició el primer estudio clínico de Fase 1 que evalúa ISIS-SMN en niños con AME. El estudio de Fase 1 es un estudio de única dosis, con administración gradual en aumento diseñado para evaluar la eficacia, tolerabilidad y el perfil farmacoquinético del fármaco en niños entre las edades de 2 a 14 años que son médicamente estables. En este estudio, ISIS-SMN se administrará por vía intratecal como única inyección directamente al fluido espinal. Isis planea seguir con este estudio con un estudio de aumento múltiple de dosis de Fase 1.
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www.biogenidec.com

www.isispharm.com



Esta nota de prensa contiene afirmaciones referidas al futuro sobre la alianza estratégica de Isis con Biogen Idec, y el descubrimiento, desarrollo, actividad, potencial terapéutico y seguridad de ISIS-SMNRx. Cualquier declaración que describa los objetivos, expectativas, financieras u otras, intenciones u opiniones, incluida la comercialización prevista de mipomersen, será una afirmación referida al futuro y no debería interpretarse como una afirmación en firme.

A pesar de que las afirmaciones referidas al futuro de Isis reflejan la buena fe de su gestión, dichas afirmaciones sólo se basan en hechos y factores que actualmente obran en conocimiento de Isis. Por lo tanto, se recomienda al lector no depositar una confianza indebida en estas afirmaciones. Éstos y otros riesgos relativos a los programas de Isis están descritos con más detalle en el informe anual de Isis en el formulario 10-K del ejercicio finalizado el 31 de diciembre de 2010, así como en su informe trimestral más reciente en el formulario 10-Q, ambos presentados a la SEC. La empresa dispone de copias de estos y otros documentos.

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