Arranca un proyecto europeo para tratar a pacientes con anemia de fanconi mediante terapia génica

Este lunes se ha puesto en marcha en varios países de Europa un nuevo proyecto financiado por el VII Programa Marco de la Unión Europea para el tratamiento del problema hematológico de pacientes con anemia de Fanconi, basado en la corrección del defecto genético en las células madre de la médula ósea de estos enfermos.
La anemia de Fanconi es una enfermedad hereditaria caracterizada por el fallo de la médula ósea, un aumento de la predisposición al cáncer y anomalías congénitas. Su único tratamiento "definitivo" es, por ahora, el trasplante alogénico (el que procede de otras personas) de células madre hematopoyéticas.
Las dificultades en la obtención de un número suficiente de células madre de los pacientes con anemia de Fanconi y el uso de protocolos poco efectivos para transferir el ADN (protocolos de transducción subóptimos) han limitado el éxito de los ensayos clínicos de terapia génica en pacientes con la enfermedad.
El proyecto que hoy arranca en España, Francia, Alemania y Reino Unido se ha podido iniciar gracias al esfuerzo dedicado durante más de 10 años a la investigación preclínica y clínica.
Para su realización, se ha establecido un Consorcio Europeo (Eurofancolen) entre científicos expertos en la investigación y tratamiento de la anemia de Fanconi y en la terapia génica de otras enfermedades, que coordina Juan Bueren, del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (Ciemat) y Ciber de Enfermedades Raras (Ciberer).
Según han informado sus promotores, en los ensayos clínicos que se desarrollen se utilizarán nuevos fármacos para facilitar la colecta de un elevado número de células madre hematopoyéticas (las encargadas de la formación de las células de la sangre) de los pacientes.
En una segunda fase, estas células se expondrán a vectores lentivirales, virus modificados que portarán el gen terapéutico denominado Fanca, para facilitar la corrección del defecto genético de estas células madre "de por vida".
Esta estrategia terapéutica la han empleado ya "con éxito" investigadores de este consorcio en pacientes con inmunodeficiencias congénitas o ß-talasemia.
Debido a que los nuevos vectores de transferencia génica, de la familia de los lentivirus, están mostrando mayor seguridad y eficacia que los vectores utilizados anteriormente, la mayoría de los ensayos clínicos de terapia génica que se están poniendo en marcha en la actualidad utilizan esta nueva familia de vectores.
El establecimiento del Consorcio Europeo Eurofancolen viene precedido por una iniciativa Española subvencionada por el Ministerio de Sanidad para el tratamiento de la anemia de Fanconi por terapia génica.