Barcelona, 8 ene.- Un equipo de investigadores de la Fundació Puigvert, perteneciente a la Red de Investigación Renal, ha logrado reducir en más del 50 % el tamaño de los tumores renales sangrantes en la esclerosis tuberosa sin utilizar la cirugía, por medio de un medicamento usado para evitar rechazos en trasplantes.
El equipo, encabezado por las doctoras Roser Torra y Cristina Cabrera, en colaboración con la Asociación Española de Pacientes con Esclerosis Tuberosa y la Plataforma de Enfermedades Minoritarias de la Fundació Doctor Robert-UAB, ha llevado a cabo un ensayo clínico, financiado por el Instituto de Salud Carlos III, con 17 pacientes de esta enfermedad rara.
La esclerosis tuberosa es una enfermedad hereditaria cuya manifestación renal más frecuente son los denominados angiomiolipomas renales, masas tumorales no cancerígenas implantadas al riñón, ha informado la Fundación Puigvert por medio de un comunicado.
El principal peligro de estos tumores benignos es el sangrado, que llega a suponer un riesgo vital para el paciente, y para el que hasta ahora no existía tratamiento específico y se recurría a la cirugía o la embolización para evitar este riesgo.
Sin embargo, indican las mismas fuentes, estas intervenciones reduce la cantidad de tejido funcionando del riñón, con el consiguiente declive de la función renal y las repercusiones que pudieran comportar.
Los participantes en el ensayo fueron tratados durante dos años con rapamicina, un inmunosupresor usado habitualmente para evitar el rechazo de órganos trasplantados.
A causa del carácter poco frecuente de esta enfermedad, la muestra de 17 pacientes procedentes de toda la geografía española convierte este ensayo en el más amplio realizado hasta ahora, tanto por el número de pacientes como por su duración.
Los resultados del trabajo, publicados a la revista Orphanet Journal of Rare Diseases, demuestran que la reducción media del volumen de los angiomiolipomas a los seis meses era del 55 %, una reducción que se mantenía en el tiempo.
A partir de ahora, señalan las mismas fuentes, gracias a esta investigación, la esclerosis tuberosa podrá tratarse con un medicamento.
El mecanismo para lograr esta reducción se basa en que la rapamicina inhibe la proteína mTOR, que favorece la constante formación de vasos sanguíneos y la proliferación celular.
Los inhibidores de mTOR contrarrestan el efecto deletéreo de esta proteína de la que en la esclerosis tuberosa se produce una activación permanente.
Según ha explicado la doctora Roser Torra, "este descubrimiento abre la puerta por primera vez al tratamiento específico no invasivo de esta enfermedad minoritaria".
El principal problema en la esclerosis tuberosa no es la simple presencia de los angiomiolipomas, sino el riesgo de sangrado que comporta y que, como subraya la directora del estudio, "puede llegar a poner en peligro la vida del paciente".
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