Los medicamentos huérfanos ya son mainstream, están dejando paso a otro rey de la fiesta: la obesidad y enfermedades más extendidas. Tras décadas de grandes incrementos de inversión en el mercado de fármacos para las enfermedades raras, el mercado está perdiendo revoluciones eclipsado por los nuevos 'blockbusters' (aquellos fármacos que generan más de mil millones de dólares) del mercado para enfermedades más extendidas. “La obesidad ha captado gran parte de la atención, pero también emergen otros 'blockbusters' para enfermedades inmunológicas o neuronales que están captando I+D mientras las Big Farma buscan manera de tapar los agujeros de las patentes que expiran”, apunta el informe de Evaluate, 2024 Oprhan Drug.
El mercado de los medicamentos contra la obesidad puede alcanzar un valor de mercado de 100.000 millones de dólares en 2030 y está reportando grandes ventas a farmacéuticas como Novo Nordisk y Elly Lilly. Además, otros fármacos contra patologías más extendidas como la ansiedad, la migraña, la depresión, el dolor, la esclerosis múltiple o el Alzheimer también están ahora en el foco de las farmacéuticas.
La bajada del suflé llega después de años de bonanza en el mercado de los medicamentos huérfanos. Durante la última década, el crecimiento de las ventas de este tipo de medicamentos ha superado a los de prescripción no huérfanos. En los últimos diez años, el mercado ha incrementado las ventas de estos fármacos un 11% de media anual. Sin embargo, la consultora señala ahora que el mercado apenas alcanzará los dos dígitos de crecimiento a lo largo del resto de la década, lo que se traducirá en una reducción de la brecha de crecimiento.
“No es de extrañar que veamos esta moderación a medida que los medicamentos huérfanos se convierten en un negocio mainstream; las ventas dentro de la categoría fueron de 168.000 millones de dólares en 2023”, han asegurado desde la compañía, añadiendo que, por ejemplo, los fármacos oncológicos anotaron unas ventas de 194.000 millones de dólares. “Se trata de una cartera de productos muy productiva que se enfrenta a los mismos retos que el resto del sector”, apunta.
A pesar de haber caído en el maintream, las ventas de medicamentos huérfanos continúan al alza. En la última década, los medicamentos huérfanos han superado sistemáticamente sus homólogos no huérfanos en crecimiento. Han duplicado su cuota de mercado en las ventas mundiales de medicamentos con receta, pasando de un 10% en 2014 a un 20% en la actualidad. En 2024, la consultora estima que este tipo de fármacos facturarán 185.000 millones de dólares, y se prevé que alcancen alrededor de 270.000 millones de dólares en 2028. La compañía señala que los altos precios, estudios más limitados y una muy definida población objetiva para los fármacos huérfanos hacen que continúen siendo una opción atractiva para las farmacéuticas.
Sólo los diez medicamentos huérfanos más lucrativos del mercado recaudaran, hasta 2028, 57.000 millones de dólares. El mayo trozo del pastel se lo lleva Johnson&Johnson con su fármaco oncológico Darzalex, que generará 17.022 millones de dólares en 2024 al ofrecerse como un tratamiento contra el cáncer de sangre. Le siguen Trikafta, de Vertex, para la fibrosis quística, que generará 8.753 millones de dólares, y Hemlibra, de Roche, para el tratamiento de la hemofilia A, que ingresará 6.203 millones de dólares hasta 2028.
El IRA y la reforma europea
Los cambios en la legislación europea y el paquete para frenar la inflación en Estados Unidos (IRA, por sus siglas en inglés), también están impactando en las ventas de los medicamentos huérfanos. De hecho, uno de los medicamentos huérfanos, el tratamiento oncológico Imbruvica, ha salido de la lista de los más vendidos tras incluirse en el Medicare.
La IRA, firmada en diciembre de 2021, pretende ahorrar 25.000 millones de dólares (22.895 millones de euros) anuales hasta 2031, exigiendo a los fabricantes de medicamentos que negocien los precios de determinados fármacos caros con los Centros para el Servicio de Medicare y Medicaid, que supervisa Medicare. El nombre de Imbruvica se encontraba entre los diez elegidos por la Administración del presidente Joe Biden a los que se le ha limitado el precio para ahorrar 98.500 millones de dólares en una década.
“Mientras la industria farmacéutica obtiene beneficios récord, millones de americanos se ven obligados a elegir entre pagar la medicación que necesitan para vivir o pagar la comida, el alquiler u otras necesidades básicas; esos días están acabando”, aseguró entonces Joe Biden, mientras farmacéuticas como Johnson&Johnson, Meck o Bristol Myers Squibb y lobby PhRMA acudían a la justicia en busca de compensaciones.
Desde Bruselas, también se está fraguando una legislación que puede modificar patentes y precios. Bajo la nueva legislación, los medicamentos huérfanos, aquellos con los que tratar enfermedades raras, se beneficiarán de hasta once años de exclusividad de mercado siempre que resuelvan una necesidad médica importante.
La legislación también busca orientar la investigación a los antimicrobianos, por la creciente resistencia a los antibióticos, y pretende introducir recompensas de entrada en el mercado y sistemas de pago por objetivos en forma de apoyo financiero en fase inicial al alcanzar metas de investigación y desarrollo (I+D) para impulsar la investigación de nuevos antimicrobianos.
Como en Washington, las farmacéuticas también han hecho escuchar su voz en Bruselas, aunque sin pasar por los juzgados. Las patronales siguen reclamando que se tengan en cuenta sus inquietudes respecto a los recortes propuestos por los legisladores europeos en los años del periodo de protección de datos relativos al compuesto químico de un fármaco, en el tiempo de explotación comercial y en el de la llamada designación huérfana (OD, por sus siglas en inglés).
La primera versión del redactado de la nueva normativa establecía un límite de siete años de validez a la OD, el procedimiento que da cobertura legal a un fármaco dirigido a tratar patologías raras, y rebajaba de diez a nueve años la exclusividad comercial de medicamentos de este tipo. Medidas que iban acompañadas de criterios más estrictos para la concesión de la OD, lo que dejaría a algunos productos sin apoyo financiero público.
