La farmacéutica española Almirall ha sellado un pacto de licencia exclusiva junto a Eloxx Pharmaceuticals sobre el activo ZKN-013 destinado a enfermedades raras. Así lo ha informado hoy miércoles la biofarmacéutica a la Comisión Nacional del Mercado de Valores (CNMV). Según el acuerdo, Almirall obtiene los derechos globales para desarrollar y vender ZKN-013, incluido su uso en enfermedades dermatológicas huérfanas.
Más concretamente, ZKN-013 es un fármaco "potencialmente prometedor", de administración oral, que permite a las células huésped producir proteínas funcionales que contrarrestan la causa fundamental de las mutaciones sin sentido en enfermedades dermatológicas raras y potencialmente en otras.
Se espera que este candidato a fármaco entre "pronto en desarrollo de la fase I en voluntarios sanos", tal y como ha detallado Almirall, al tiempo que ha explicado que, según los términos del acuerdo, Eloxx recibirá un pago inicial de 3 millones de dólares (2,74 millones de euros), y pagos adicionales a lo largo de las posibles fases de desarrollo, incluyendo "hitos regulatorios" y de ventas de hasta 470 millones de dólares (430,3 millones de euros), así como 'royalties' escalonados basados en cualquier posible venta global futura.
Tratamiento de enfermedades raras
Almirall ha subrayado que la epidermólisis bullosa distrófica recesiva (EBDR) y la epidermólisis bullosa juntural (EBJ) son enfermedades raras de la piel caracterizadas por defectos en el gen 'Collagen7', "esencial" para la correcta formación de la estructura de la piel y la función de barrera.
La biofarmaceútica ha comentado que ZKN-013 ha demostrado una "sólida actividad funcional preclínica en células de pacientes con EBDR o EBJ y en ratones APCmin (neoplasia intestinal múltiple). "Los estudios demostraron que ZKN-013 induce la producción de COL7 funcional y de longitud completa en células de pacientes con EBDR y EBJ con mutaciones sin sentido para esta proteína", ha manifestado Almirall.
